In Penzberg bei München entwickelt der Pharmakonzern künftig innovative Wirkstoffe für sogenannte Genvektoren und stellt diese im Industriemassstab für klinische Studien her. Die Investitionssumme beträgt rund 90 Millionen Euro.
Die Genvektoren, auch «Genfähren» genannt, eröffnen als Transportvehikel für DNA völlig neuartige Möglichkeiten, die Ursachen verschiedenster schwerer Erkrankungen auf DNA-Ebene zu behandeln und künftig sogar heilen zu können. Prof. Dr. Hagen Pfundner, Vorstand der Roche Pharma AG in Deutschland, sagt: «Mit unseren Investitionen an verschiedenen Standorten stärken wir die Wertschöpfungsketten im Bereich der Gentherapie in Deutschland – von der technischen Entwicklung und Produktion bis hin zur nationalen Versorgung und dem Export.»
Mit der «Nationalen Strategie für Gen- und Zelltherapien» will Deutschland zum Standort für die Entwicklung dieser Technologie werden. Aufgrund der Komplexität von Gen- und Zelltherapien sowie der hohen Investitionssummen und unternehmerischen Risiken eignet sich, so die Medienmitteilung, ein verzahnter Ansatz zwischen Politik, Behörden, Wissenschaft, Versorgung, Gesellschaft und forschenden Unternehmen.
DNA-Abschnitte oder Gene einschleusen
Viele schwere Krankheiten entstehen aufgrund von Fehlfunktionen oder Mutationen in den menschlichen Genen. Um diese zu behandeln, werden im Labor hergestellte DNA-Abschnitte oder therapeutische Gene mit korrekter Erbinformation in die betroffenen Körperzellen der Patienten eingeschleust. Genvektoren, beispielsweise rekombinante adeno-assoziierte virale Vektoren (rAAV), übernehmen dabei die Aufgabe von sicheren und zugleich effizienten Transportvehikeln, mit denen diese DNA-Abschnitte genau die Zellen erreichen, die sie reparieren sollen. So haben Gentherapien das Potenzial, den Verlauf von Krankheiten und somit das Leben von Patienten dauerhaft deutlich zu verbessern. Das Besondere: Ein genetischer Defekt kann durch eine Gentherapie gezielt behandelt werden, sodass nicht nur die Symptome einer Krankheit gelindert, sondern deren Ursache direkt therapiert werden kann.
Laut der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) wurden Ende 2023 weltweit mehr als 2000 Gentherapien und genetisch modifizierte Zelltherapien erforscht. In der EU und somit in Deutschland sind aktuell 15 Gentherapien zugelassen (Quelle: Verband der forschenden Arzneimittelhersteller, VfA, Februar 2024). Roche forscht aktuell ausserdem in der Schweiz und in den USA mit Kooperationspartnern an neuen Gen- und Zelltherapien zur Behandlung von Erkrankungen im Bereich der Neurologie, Ophthalmologie, Hämophilie und Onkologie.
